Coeliakie is een darmaandoening, waarvoor momenteel het volgen van een strikt glutenvrij dieet de enige behandeling is. Mogelijk komt daar verandering in met de komst van een medicinale behandeling voor coeliakie. Onderzoekers van het farmaceutisch bedrijf Immunic Therapeutics, onder leiding van Sarah E. Jackson, Martin J. Jarvis en Robert West, hebben de werking van IMU-856 onderzocht, een experimenteel geneesmiddel dat de regeneratie van het darmslijmvlies reguleert. De resultaten van deze fase 1-studie, gepubliceerd in The Lancet Gastroenterology & Hepatology, wijzen op een gunstig veiligheidsprofiel en een mogelijk beschermend effect op de darmwand. Dit onderzoek zou een belangrijke stap kunnen zijn naar een behandeling die coeliakiepatiënten in staat stelt gluten te verdragen zonder ernstige darmbeschadiging.
De studie werd uitgevoerd in Australië en Nieuw-Zeeland en bestond uit drie fasen. In de eerste twee delen werd de veiligheid, verdraagbaarheid en farmacokinetiek van IMU-856 beoordeeld bij 71 gezonde vrijwilligers, die willekeurig een enkele dosis van 10 tot 160 mg of gedurende 14 dagen een herhaalde dosis kregen. In het derde deel van de studie werden 43 patiënten met goed gecontroleerde coeliakie opgenomen. Zij kregen gedurende 28 dagen dagelijks een lage dosis (80 mg) of een hoge dosis (160 mg) van IMU-856, of een placebo. Vanaf dag 14 werd een glutenbelasting toegepast, waarbij deelnemers gedurende 15 dagen gluten consumeerden, om te beoordelen in hoeverre het geneesmiddel bescherming bood tegen de schadelijke effecten hiervan.
De resultaten laten zien dat IMU-856 over het algemeen goed werd verdragen. In de groep coeliakiepatiënten die IMU-856 kreeg, traden bijwerkingen op bij 90 procent van de deelnemers, terwijl dit in de placebogroep 71 procent was. De meest voorkomende klachten waren hoofdpijn, misselijkheid, diarree en een opgeblazen gevoel. Ernstige bijwerkingen deden zich voor bij twee deelnemers, waaronder een geval van bacteriële myocarditis en een van galstenen, maar deze werden niet in verband gebracht met IMU-856. Er werden geen sterfgevallen of ernstige afwijkingen in laboratoriumwaarden vastgesteld, en er was geen sprake van dosisbeperkende toxiciteit.
Naast het gunstige veiligheidsprofiel toonde het onderzoek ook aanwijzingen voor een beschermend effect op de darmwand. Een van de belangrijkste markers voor coeliakie-gerelateerde darmschade is de afname in villushoogte – de kleine uitstulpingen in de dunne darm die cruciaal zijn voor de opname van voedingsstoffen. Bij patiënten die IMU-856 kregen, was de afname in villushoogte na de glutenbelasting gemiddeld 20,9 micrometer in de groep die 80 mg ontving en 22,5 micrometer in de groep die 160 mg kreeg. In de placebogroep was deze afname met gemiddeld 60,3 micrometer echter aanzienlijk groter. Dit suggereert dat IMU-856 mogelijk de schade aan het darmslijmvlies door glutenconsumptie kan beperken.
Hoewel deze eerste resultaten veelbelovend zijn, zijn verdere studies noodzakelijk om de effectiviteit van IMU-856 op grotere schaal en gedurende een langere periode te beoordelen. De bevindingen suggereren dat IMU-856 niet alleen veilig is, maar mogelijk ook een doorbraak kan betekenen in de behandeling van coeliakie, een aandoening waarvoor momenteel geen enkele medicinale therapie beschikbaar is. Vervolgonderzoek zal moeten uitwijzen of het middel coeliakiepatiënten daadwerkelijk in staat stelt gluten te verdragen zonder blijvende schade aan het darmslijmvlies.
Naar boven
