Type 1 diabetes, een chronische aandoening die vaak op jonge leeftijd begint, treft kinderen en tieners wereldwijd. Deze aandoening ontstaat wanneer het immuunsysteem van het lichaam de bètacellen in de alvleesklier aanvalt, waardoor de productie van insuline wordt verstoord. Tot op heden was er geen behandeling beschikbaar om de progressie van type 1 diabetes na de diagnose te vertragen. Echter, een recente fase III klinische studie uitgevoerd door onderzoekers van de Yale University in de Verenigde Staten, geleid door Kevan Herold MD, heeft veelbelovende resultaten opgeleverd met een medicijn genaamd teplizumab. Deze studie toont aan dat teplizumab de progressie van type 1 diabetes bij kinderen en tieners met een recente diagnose kan vertragen. Dit opent nieuwe perspectieven voor patiënten en verlicht de lasten van de ziekte aanzienlijk. De studie is gepubliceerd in het New England Journal of Medicine.
Het gaat om de PROTECT-studie, een fase III klinische trial die de effectiviteit en het bijwerkingenprofiel van teplizumab onderzocht. In deze studie werden 328 jonge patiënten opgenomen die maximaal zes weken eerder de diagnose diabetes hadden gekregen. Van deze patiënten kregen 217 teplizumab toegediend, terwijl 111 patiënten een placebo ontvingen. Gedurende de studie kregen de deelnemers gedurende 12 dagen een dagelijkse intraveneuze dosis teplizumab of placebo, gevolgd door een tweede kuur van 12 dagen zes maanden later. Na 18 maanden werd de functie van de bètacellen geëvalueerd. Het resultaat was opmerkelijk: 94.9% van de patiënten behandeld met teplizumab behielden klinisch significante niveaus van een specifieke biomarker voor bètacelfunctie, in vergelijking met 79.2% van de placebogroep.
Naast het vertragen van de progressie van diabetes, vertoonden patiënten die teplizumab ontvingen nog andere voordelen. Ze konden hun insulinegebruik verminderen, hadden een lager risico op ernstige hypoglycemische gebeurtenissen, brachten meer tijd door binnen hun streefwaarden voor bloedsuikerspiegel, waren waarschijnlijker om de klinische drempel voor remissie te bereiken en scoorden hoger op een kwaliteit-van-leven vragenlijst.
Hoewel deze studie veelbelovende resultaten oplevert, benadrukt het onderzoeksteam uit Yale dat teplizumab het beste kan worden gebruikt in combinatie met andere therapieën. Een experimentele behandeling omvat het transplanteren van nieuwe bètacellen om de door het immuunsysteem beschadigde cellen te vervangen. Deze nieuwe cellen lopen echter ook het risico te worden vernietigd. Teplizumab zou kunnen helpen dit te voorkomen, of het kan worden gecombineerd met andere geneesmiddelen die op een vergelijkbare manier werken.
Deze veelbelovende resultaten suggereren volgens de onderzoekers een mogelijk nieuw tijdperk in de behandeling van type 1 diabetes. Door de combinatie van teplizumab met andere innovatieve benaderingen kan mogelijk het leven van duizenden kinderen en tieners verbeterd worden.
Referenties
Naar boven
