Eerste celtherapie voor type-1 diabetes donislecel goedgekeurd in Amerika

juni 2023 Farma Diabetologie Willem van Altena

De Amerikaanse geneesmiddelenautoriteit FDA heeft de allogene celtherapie donislecel goedgekeurd voor volwassenen met type 1-diabetes die moeite hebben om hun streefwaarden voor HbA1c te behalen vanwege herhaalde episodes van ernstige hypoglykemie.

De nieuwe celtherapie donislecel (met de merknaam Lantidra, op de markt gebracht door CellTrans Inc.) wordt gemaakt uit cellen uit de eilandjes van Langerhans van overleden donoren en wordt als een eenmalige infusie toegediend in de leverpoortader van de patiënt. Het werkingsmechanisme van donislecel bestaat uit de afscheiding van insuline door bètacellen in de eilandjes van Langerhans, die bij patiënten voldoende insuline kunnen produceren zodat ze geen insulinetherapie meer nodig hebben. Afhankelijk van de respons op de eerste dosis kunnen aanvullende infusies met pancreascellen nodig zijn.

De Amerikaanse goedkeuring van donislecel betekent de allereerste celtherapie voor de behandeling van patiënten met type 1-diabetes, en biedt deze patiënten met terugkerende ernstige hypoglykemie een nieuwe behandelingsoptie om de beoogde bloedglucosespiegels te bereiken. De goedkeuring door de FDA is gebaseerd op twee klinische studies waarin 30 volwassenen met type 1 diabetes en terugkerende hypoglykemie tussen één en drie infusies van de celtherapie. Van het cohort hadden 21 deelnemers gedurende ten minste 1 jaar geen insuline nodig, 11 deelnemers hadden tussen 1 en 5 jaar geen insuline nodig en 10 deelnemers waren langer dan 5 jaar onafhankelijk van insuline.

Bijwerkingen

Bijwerkingen varieerden afhankelijk van het aantal ontvangen infusies en de duur van de follow-up. De meest voorkomende bijwerkingen waren misselijkheid, vermoeidheid, bloedarmoede, diarree en buikpijn. De meeste deelnemers aan het onderzoek hadden ten minste één ernstig voorval dat verband hield met de infusieprocedure en het gebruik van immunosuppressieve medicijnen die nodig zijn om de levensvatbaarheid van de allogene eilandjes van Langerhans-cellen te behouden. Sommige ernstige bijwerkingen vereisten het staken van de immunosuppressieve medicatie, wat resulteerde in het verlies van de insulineonafhankelijkheid.